一種將DNA直接植入眼睛以逆轉某類兒童視力喪失的開創性療法,有望得到美國監管機構的批準。此前,一個由科學家組成的顧問委員會對這種由Spark Therapeutics研發的“基因療法”表示了一致的支持。
如果美國食品藥品監督管理局(FDA)接受其顧問委員會的建議(往往會接受),將標志著該機構首次批準此類療法,并預示著一個新藥物時代的到來,即通過植入缺失或變異基因的運轉正常的副本來治療疾病。
基因療法尋求從疾病的生物源頭治療疾病,這使得生產出只需投用一次(而不是要定期投用)的藥物成為可能。Spark在納斯達克(Nasdaq)上市的股票的代碼是ONCE,指代這種療法可能藥到病除的特性。
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